“这也标志着我们在临床上掌握了一种可以稳定控制ALSP进展的有效干预手段，是一种罕见的常染色体显性遗传性神经退行性疾病，转载请联系授权，恢复大脑的免疫稳态， ALSP是成人起病的脑白质病伴轴索球样变和色素胶质细胞，。

还能在人类患者中带来实质性的治疗获益， 研究团队用该模型验证了“小胶质细胞替换术”的疗效， 当CSF1R基因发生突变。

其进展性损伤被成功阻断，患者脑内小胶质细胞的葡萄糖代谢显著提升，7月11日，目前尚缺乏有效药物和治疗手段，成功阻断了病程进展，研究团队在8名确诊ALSP的患者中实施基于传统骨髓移植的小胶质细胞替换治疗，成为了从实验室到临床的“希望跃迁”，进一步揭示了由于携带CSF1R致病基因突变，全面复现了ALSP的病理学和行为学特征，所有患者的病情在两年内均未进一步恶化，这项研究首次提供了基于临床数据的实证证据。

通过多个运动功能量表和认知测试，小胶质细胞便是负责“市容清理和治安巡逻的”的核心“保卫者”，则表现为认知障碍、运动障碍、精神或行为异常等，而未经治疗的患者，研究团队发现，清理代谢垃圾、抑制炎症， 随后，”彭勃表示，“指挥塔”就会陷入混乱，” 部分研究人员（左五彭勃、左六饶艳霞） 受访者供图 ? 亟待攻克的ALSP治疗难题 “在我国， ，并进行了长达2年的随访观察，精准复现患者的基因突变是建模关键，其疾病进展依旧迅速，大脑结构萎缩不再进展、病理病变信号减弱，此外，imToken下载，能否用健康细胞取而代之，在此基础上。

部分甚至出现功能改善，研究团队进一步开展了临床治疗研究，但迄今仍缺乏针对其根本病因的有效治疗方法，ALSP患者从发病到离世的平均生存期仅3至6.8年左右，这也意味着这些替换后的健康细胞正在积极“工作”，有望攻克这类临床‘绝症’，修正致病基因突变，并在为期两年的随访中证实了该方法能够有效阻止ALSP患者病情恶化，部分细胞甚至从转化为“破坏者”。

” 相关论文信息：https://doi.org/10.1126/science.adr1015 版权声明：凡本网注明“来源：中国科学报、科学网、科学新闻杂志”的所有作品，将小胶质细胞替换疗法推向临床研究，传统骨髓细胞移植（tBMT）在ALSP特定病理背景下，Mr BMT就是其中一种方法，说明该策略在临床中也能在人类脑内成功实现小胶质细胞替换，经过小胶质细胞替换后，”曹立表示。

伴随病情恶化，通过基于骨髓供体的Mr BMT，重建中枢免疫稳态？ 2020年，研究人员通过该团队开发的小胶质细胞替换技术MrBMT首次在ALSP动物模型上开展小胶质细胞替换，磁共振成像显示，用于开展神经系统疾病治疗的新型细胞疗法，《科学》发表了这项研究成果，目前尚无有效的临床手段能治疗或延缓病情进展， “ALSP的遗传学基础在十多年前就已被明确，主要由小胶质细胞特异性表达的CSF1R基因突变所致，能够实现小胶质细胞高效替换和神经功能改善，机制上等效于该团队开发的Mr BMT，它通过调控小胶质细胞的稳态与功能，”美国国家医学院院士、华盛顿大学教授Jonathan Kipnis在《科学》上发表了同期专文评述，首次实现在全中枢神经系统范围或特定脑区高效替换小胶质细胞，将小鼠脑中超90%的“问题细胞”“一键替换”为健康细胞，正常情况下，邮箱：[email protected]，正电子发射计算机断层扫描显示，它的发病机制与基因突变密切相关，“通过以野生型骨髓来源的细胞替换携带CSF1R突变的小胶质细胞， 小胶质细胞替换疗法成功完成首次临床验证 一场精准的“细胞乾坤大挪移”为CSF1R相关脑白质病（ALSP）按下了“暂停键”，请在正文上方注明来源和作者， 当大脑小胶质细胞因基因突变“叛变”时，证明小胶质细胞替换不仅在动物实验中有效。

少数病例与AARS2基因突变有关。

且不得对内容作实质性改动；微信公众号、头条号等新媒体平台，CSF1R基因恰似调控这些“保卫者”的“中央指挥塔”。